En décembre 2020, Swissmedic a autorisé le médicament orphelin Trikafta®, une combinaison hautement efficace de modulateurs de la protéine CFTR (Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients porteurs d’ au moins une mutation F508del du gène CFTR, mutation la plus fréquente dans la mucoviscidose. Les principes actifs sont l’ élexacaftor, le tézacaftor et l’ ivacaftor. Actuellement, plus de 85% de patients avec mucoviscidose sont éligibles pour un traitement par modulateurs du CFTR, qui améliore la fonction pulmonaire et la qualité de vie et diminue les exacerbations respiratoires.