Ophtalmologie. Thérapie génique des rétinopathies héréditaires: premiers résultats [Gene therapy for hereditary eye diseases: where are we?]

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ID Serval
serval:BIB_12D02EB80388
Type
Article: article d'un périodique ou d'un magazine.
Sous-type
Synthèse (review): revue aussi complète que possible des connaissances sur un sujet, rédigée à partir de l'analyse exhaustive des travaux publiés.
Collection
Publications
Titre
Ophtalmologie. Thérapie génique des rétinopathies héréditaires: premiers résultats [Gene therapy for hereditary eye diseases: where are we?]
Périodique
Revue Médicale Suisse
Auteur(s)
Viet Tran H., Schorderet D.F., Kostic C., Munier F.L., Arsenijevic Y.
ISSN
1660-9379
Statut éditorial
Publié
Date de publication
2009
Volume
5
Numéro
186
Pages
118-123
Langue
français
Résumé
Les résultats préliminaires de trois essais cliniques de thérapie génique d'une forme agressive de rétinite pigmentaire (l'amaurose congénitale de Leber) ont prouvé que le traitement des maladies dégénératives de la rétine par transfert de gène peut être sûr et efficace pour rétablir une fonction visuelle. Il faudra encore attendre les résultats à long terme de ces études pour que soit définitivement validée cette approche thérapeutique. Dans l'intervalle, il importe de se préparer à son introduction en ophtalmologie de façon à la rendre accessible à nos malades. Pratiquement cela revient à promouvoir: 1) le recrutement; 2) la caractérisation du phénotype et du génotype des sujets atteints et 3) la constitution d'un registre des rétinopathies héréditaires.
Recently, preliminary results of three clinical gene therapy trials for early onset retinitis pigmentosa--Leber congenital amaurosis--suggested that treating this degenerative retinal disease by gene transfection can be safe and efficient to restore a visual function. The definitive validation of this therapeutic approach depends on the long-term results. The forthcoming availability of gene therapy in ophthalmology prompts the implementation: of 1) recruitment, 2) phenotyping and genotyping of affected patients, 3) and creation of a hereditary retinopathy registry.
Mots-clé
Eye Diseases, Hereditary/therapy, Gene Therapy, Humans
Pubmed
Création de la notice
29/09/2009 14:53
Dernière modification de la notice
20/08/2019 12:41
Données d'usage