Ophtalmologie. Thérapie génique des rétinopathies héréditaires: premiers résultats [Gene therapy for hereditary eye diseases: where are we?]

Details

Ressource 1Download: BIB_12D02EB80388.P001.pdf (214.39 [Ko])
State: Public
Version: Final published version
Serval ID
serval:BIB_12D02EB80388
Type
Article: article from journal or magazin.
Publication sub-type
Review (review): journal as complete as possible of one specific subject, written based on exhaustive analyses from published work.
Collection
Publications
Institution
Title
Ophtalmologie. Thérapie génique des rétinopathies héréditaires: premiers résultats [Gene therapy for hereditary eye diseases: where are we?]
Journal
Revue Médicale Suisse
Author(s)
Viet Tran H., Schorderet D.F., Kostic C., Munier F.L., Arsenijevic Y.
ISSN
1660-9379
Publication state
Published
Issued date
2009
Volume
5
Number
186
Pages
118-123
Language
french
Abstract
Les résultats préliminaires de trois essais cliniques de thérapie génique d'une forme agressive de rétinite pigmentaire (l'amaurose congénitale de Leber) ont prouvé que le traitement des maladies dégénératives de la rétine par transfert de gène peut être sûr et efficace pour rétablir une fonction visuelle. Il faudra encore attendre les résultats à long terme de ces études pour que soit définitivement validée cette approche thérapeutique. Dans l'intervalle, il importe de se préparer à son introduction en ophtalmologie de façon à la rendre accessible à nos malades. Pratiquement cela revient à promouvoir: 1) le recrutement; 2) la caractérisation du phénotype et du génotype des sujets atteints et 3) la constitution d'un registre des rétinopathies héréditaires.
Recently, preliminary results of three clinical gene therapy trials for early onset retinitis pigmentosa--Leber congenital amaurosis--suggested that treating this degenerative retinal disease by gene transfection can be safe and efficient to restore a visual function. The definitive validation of this therapeutic approach depends on the long-term results. The forthcoming availability of gene therapy in ophthalmology prompts the implementation: of 1) recruitment, 2) phenotyping and genotyping of affected patients, 3) and creation of a hereditary retinopathy registry.
Keywords
Eye Diseases, Hereditary/therapy, Gene Therapy, Humans
Pubmed
Create date
29/09/2009 15:53
Last modification date
20/08/2019 13:41
Usage data