Les porcs atteints de maladie de Willebrand (vWD) homozygote, affection hémorragique autosomale, développent une maladie sévère identique à la vWD humaine de type 3; les animaux homozygotes Willebrand sont caractérisés par un allongement du temps de saignement (TS > 30 minutes), un taux inférieur aux valeurs de détection de l'antigène du facteur Willebrand (vWF) et de son activité, une faible activité du facteur VIII (FVIII), ex vivo une importante diminution de l'adhésion plaquettaire et de la thrombogenèse à 1 600 s-1, et in vivo une absence de réponse thrombotique consécutive à une lésion et une sténose vasculaire. Le porc vWD a permis des avancées dans la compréhension du rôle et des fonctions du vWF dans l'hémostase, la thrombose et l'athérosclérose, en particulier par la création de greffes croisées entre animaux normaux et vWD (greffes de moelle osseuse, greffes de poumons, organes riches en cellules endothéliales, transi fert de cellules endothéliales). Il a aussi été utilisé pour évaluer plusieurs produits de substitution (concentrés de vWF de différentes origines). L'ensemble des études réalisées avec du matériel autologue ou allogénique permet d'évaluer des protocoles qui pourraient être menés chez l'homme. Les études conduites avec du matériel xénogénique (en particulier pour tester des concentrés thérapeutiques dérivés du plasma humain ou recombinants) se heurtent à une difficulté: il existe des différences moléculaires entre les molécules de vWF humain et porcin, minimes mais qui entraînent une immunogénicité des produits humains perfusés au porc. En prenant en compte ces différences, le porc Willebrand est un outil utile pour la conception et l'évaluation de thérapeutiques substitutives innovantes.