Traiter les neuropathies héréditaires : un rêve qui devient réalité ? [Treating hereditary neuropathies : a dream come true?]

Détails

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Version: Final published version
Licence: CC BY-NC-ND 4.0
ID Serval
serval:BIB_AB887B515538
Type
Article: article d'un périodique ou d'un magazine.
Sous-type
Synthèse (review): revue aussi complète que possible des connaissances sur un sujet, rédigée à partir de l'analyse exhaustive des travaux publiés.
Collection
Publications
Institution
Titre
Traiter les neuropathies héréditaires : un rêve qui devient réalité ? [Treating hereditary neuropathies : a dream come true?]
Périodique
Revue medicale suisse
Auteur⸱e⸱s
Echaniz-Laguna A., Magy L., Vicino A., Fayolle D., Hübers A., Ochsner F., Théaudin M.
ISSN
1660-9379 (Print)
ISSN-L
1660-9379
Statut éditorial
Publié
Date de publication
27/04/2022
Peer-reviewed
Oui
Volume
18
Numéro
779
Pages
813-816
Langue
français
Notes
Publication types: Journal Article
Publication Status: ppublish
Résumé
Hereditary neuropathies have been the subject of recent major therapeutic advances. Treatments based on antisense oligonucleotides (ASO) and small interfering RNA (siRNA) have been developed and are now commercially available to treat hereditary transthyretin amyloidosis (hTTR) and porphyria. More recently, a CRISPR-Cas9 genomic editing treatment targeting the TTR gene has been developed and is being tested in patients with hTTR. Based on their success in hTTR and porphyria, innovative treatments targeting mRNA and DNA are being evaluated in other hereditary neuropathies, including Charcot-Marie-Tooth disease (CMT).
Mots-clé
Amyloid Neuropathies, Familial/drug therapy, Amyloid Neuropathies, Familial/therapy, Charcot-Marie-Tooth Disease/genetics, Charcot-Marie-Tooth Disease/therapy, Humans
Pubmed
Création de la notice
16/05/2022 10:54
Dernière modification de la notice
17/08/2022 7:13
Données d'usage