L'améloblastome est un type de tumeur odontogène qui se forme généralement dans les mâchoires ; bien qu'elle soit typiquement bénigne, elle croît de manière agressive et récidive souvent après traitement. Le traitement recommandé implique une chirurgie radicale avec des marges de sécurité, ce qui peut affecter de manière significative la qualité de vie des patients. Des recherches récentes mettent en évidence une nouvelle approche, ciblant une voie cellulaire spécifique connue sous le nom de voie MAPK (Mitogen-Activated Protein Kinases), qui semble être impliquée dans le développement de ces tumeurs. Nous présentons le cas d'une fille de 15 ans atteinte d'améloblastome traitée avec succès par une thérapie ciblée et examinons la littérature avec la question suivante : la thérapie ciblée anti-MAPK est-elle sûre et efficace pour traiter l'améloblastome ?
Une fille de 15 ans s'est présentée avec un trouble d’éruption de sa deuxième molaire, révélant une grande lésion lytique dans la mandibule. Les évaluations histologiques ont confirmé un améloblastome avec la mutation BRAF V600E. Un traitement néoadjuvant par dabrafénib a été administré pendant 3 mois avec des contrôles cliniques et radiologiques réguliers, en collaboration avec nos collègues du service d’oncologie pédiatrique. Le traitement néoadjuvant anti-BRAF, entraînant une impressionnante régression tumorale, a permis une simple énucléation avec la préservation de la mandibule ainsi que la conservation des dents chez une patiente en croissance. En plus de la réduction impressionnante de la taille de la tumeur, une reconstruction ad integrum de la structure osseuse corticale originale de la mandibule a été démontré.
Dans cette revue systématique, nous avons examiné les résultats de 23 patients traités avec cette thérapie ciblée afin d'évaluer sa sécurité et son efficacité. Les résultats sont prometteurs : la plupart des patients ont connu une réduction significative de la tumeur, et les effets secondaires étaient légers à modérés.
Cette étude met en avant la thérapie anti-MAPK comme une alternative viable aux traitements chirurgicaux invasifs, offrant potentiellement une meilleure qualité de vie et des résultats cliniques améliorés en proposant une alternative moins morbide mais efficace. Cette approche pourrait représenter une avancée majeure dans la gestion de cette tumeur difficile, soulignant la nécessité de poursuivre les recherches sur les thérapies ciblées moléculaires.