[...] Les maladies dites rares sont celles qui touchent un nombre restreint de personnes en regard de la population générale. Le seul de prévalence qui définit une maladie rare varie selon les pays; aux USA, il est par exemple inférieur à 200'000 cas, ce qui signifie que la maladie doit toucher moins de 200'000 Américains pour être reconnue comme rare ou orpheline; par contre dans la Communauté européenne, il est de 5/101000, ce qui signifie que la maladie doit toucher moins de 5 personnes sur 10'000 pour être reconnue comme rare ou orpheline. Il faut être conscient qu'une maladie peut être rare dans une certaine zone et fréquente dans une autre. Certains pays ont donc plus d'intérêts à voir se développer certains médicaments que d'autres. [...]
Certains pays ont créé une structure spécialisée au sein de leur office d'enregistrement en ce qui concerne les médicaments orphelins afin d'encourager l'initiative privée à s'intéresser à leurs développements. Dans le cadre de ce travail, seront traités les cas des Etats-Unis (FDA), de l'Union Européenne (EMEA) et de la Suisse (SWISSMEDIC). [Auteure, p. 2]